Petra Petrušić, majka djevojčice Lave, koja je morala otići na liječenje u SAD, jer u Hrvatskoj joj nije bilo pomoći, uputila je poruku državnom vrhu, Hrvatskom zavodu za zdravstveno osiguranju i KBC-u Zagreb.

Djevojčica Lava u tri tjedna liječenja u Los Angelesu već značajno napreduje. Ključni lijek nije mogla dobiti u Hrvatskoj, premda se nalazi na listi osnovnih lijekova HZZO-a.

Njezina majka stoga želi da se promijeni pravilnik doziranja lijeka Zolgensme. Njezin status, u kojem je označila i premijera Andreja Plenkovića te ministra zdravstva Vilija Beroša, kao i Vladu, prenosimo u cijelosti:

“Dragi državni vrhu…”

“Dragi državni vrhu, dragi HZZO, dragi KBC Zagreb – ovo pišemo vama.

Vama koji ste nas secirali svojim besmislenim odlukama bez konkretnih odgovora punih godinu dana. Vama koji ste primili tisuće, doslovno, naših mailova, a na njih ste dali nikakav odgovor.

Vama koji ste nam se pukom slučajnosti javili 3.5.2023. na upit poslan 28.12.2022., baš na dan našeg dolaska u LA. Vama koji ste sugerirali da ćete promijeniti pravilnik – 09.05.2023. ako za isti zaprimite zahtjev Referentnog centra.

Međutim, taj isti i na današnji dan stoji nepromijenjen.

Ovo pišemo vama.

Vama koji ste me uvjeravali da ništa ne bi bilo drugačije i kako je lijek na kojem je tada bila, dovoljan. Vama koji i dalje tvrdite da dvojna terapija nema smisla.

Vama želimo samo reći nekoliko stvari. Djevojčica kojoj ste oduzeli priliku i prekrižili ju, zove se Lava.

To vjerujem do sad već znate.

Što se dogodilo u samo tri tjedna?

Vjerujem da znate i da ta djevojčica ima pomalo ludu mamu i ne planira stati, iako je njezino dijete primilo lijek.

Želimo vam reći i ovo, ta ista djevojčica svega tri tjedna nakon što je primila lijek koji ste joj vi oduzeli pod izgovorom da je predobro, znate ta ista djevojčica:

• gotovo da više ni nema kifozu i kifotično držanje
• podiže ruke pod 180 iznad glave bez pol frke
• spava zatvorenim ustima, dišući cijelu noć kroz nos
• ima zagriz kojim je po prvi put odgrizla jabuku
• po prvi put je uspješno vozila romobil, a sad je već pravi maher
• po prvi put je uspješno okretala pedala bicikla i vozila bicikl kao njezin brat
• narasla je za 6 centimetara u tri tjedna, a stopalo joj je naraslo za 1.5 centimetar.
• podiže se samostalno iz iskoraka
• napravila je prve asistirane korake i to bez ortoza
• trenutno u danu više koristi hodalicu, nego li kolica

Zapamtimo, tri tjedna su prošla.

Državni vrhu, ovo je Lava.

Lava želi da promijenite pravilnik doziranja Zolgensme pod hitno!

Onaj koji vam stoji na osnovnoj listi lijekova pod šifrom NM602. Ne pitajte me kako znam, previše puta sam gledala u tu istu listu.

Jer znate – Lava je jedna. No, iza Lave stoje mnogi lavići. Lavići koji također čekaju svoju priliku.”

Pokrenula val humanosti u Hrvatskoj

Podsjetimo, malena Lava, dvogodišnja djevojčica kojoj je početkom prošle godine dijagnosticirana spinalna mišićna atrofija, pokrenula je novi val humanosti u Hrvatskoj. U humanitarnoj akciji »Za ratnicu Lavu« sakupljen je puni iznos od 2,4 milijuna eura, koji joj je omogućio liječenje u SAD-u.

Kako je val dobrote oživio nadu da će “ratnica” Lava ipak stati na noge

Uskoro su od liječnika iz Los Angelesa dobili potvrdu da će djevojčica moći primati dvojnu terapiju sirupom Risdiplamom i revolucionarnim lijekom Zolgensmom, koja bi trebala dati najbolje rezultate u liječenju te bolesti.

Spinalna mišićna atrofija (SMA) je teška i smrtonosna bolest neuromišićnog sustava zbog koje djeca, osim što umiru, gube mogućnost disanja, govora, hodanja, sjedenja i ostalih vitalnih funkcija.

Ako se ne liječi, bolest dovodi do potpune progresije kod koje bolesnici ostaju nepokretni i ovisni o respiratoru. Usprkos svemu tome, majci i djevojčici su liječnici u Hrvatskoj odbili liječenje ovim revolucionarnim lijekom.

Tvrdili su da je Zolgensma samo jako skup lijek koji neće pokazati nikakve rezultate. No, da to srećom nije bila istina, pokazuje ono što su do sada s malom Lavom uspjeli postići liječnici iz sveučilišne bolnice UCLA u Los Angelesu, u Kaliforniji.

Problematični birokratski propisi

Problem su predstavljali birokratski propisi hrvatskog zdravstvenog sustava, po kojima Lavi ne bi mogao biti propisan potreban lijek.

Lavi su u Hrvatskoj su govorili da nikad neće stajati, sad bi mogla napraviti prve korake: “Ovo je fenomenalno”

Naime, hrvatski propisi terapiju Zolgensmom ograničili su na pacijente s do dvije kopije gena SMN2, a Lava ih ima tri. Ovaj gen gotovo je istovjetan genom SMN1 koji nedostaje u bolesnika sa SMA, a može biti prisutan u više kopija, ali dovodi do značajno manje proizvodnje proteina SMN u odnosu na gen SMN1.

Ukratko, težina bolesti ovisi o boju SMN2 gena: oni koji imaju veći broj kopija ovog gena, imaju i manje težak oblik bolesti. U Hrvatskoj je korištenje lijeka ograničeno na dvije kopije za djecu do dvije godine, premda se u drugim državama primjenjuje i na djecu koja imaju tri kopije, kao Lava.

Uz sav trud, Lavini roditelji nisu uspjeli promijeniti pravilnik HZZO-a kako njihovo dijete ne bi bilo izostavljeno iz indikacije za primanje lijeka, ali i svako dijete s istom dijagnozom koje dolazi nakon nje.

Srećom, zahvaljujući brojnim donacijama Lava je ipak otišla na liječenje u SAD, a sad bi to, nadajmo se, moglo imati i pozitivne implikacije na svu ostalu djecu sa spinalnom mišićnom atrofijom u Hrvatskoj.