U posljednje četiri godine u Hrvatskoj na listu lijekova nije došla niti jedna nova terapija za liječenje multiplog mijeloma, a oboljeli od ove rijetke bolesti nemaju mogućnost sudjelovanja u kliničkim ispitivanjima, kojih je trenutačno više od 3.000, upozorili su jučer iz Udruge MijelomCRO, apelirajući na ministra zdravstva Vilija Beroša da se takva praksa hitno promijeni.

Pacijenti traže da zdravstvena administracija donese nove odluke i zadrži smjer unapređenja liječenja multiplog mijeloma započet 2019. godine.

U posljednjih dvadesetak godina liječenje multiplog mijeloma pomaklo se od klasičnih kemoterapija s teškim nuspojavama prema pametnim lijekovima prve i druge generacije koji imaju manje nuspojava, a oboljelima od ove rijetke vrste raka krvi omogućuju dulji i kvalitetniji život.

U posljednje četiri godine značajno se promijenio pristup liječenju, sa sve više ciljanih terapija u sve ranijim fazama liječenja, ali u Hrvatskoj se te promjene nisu dogodile.

Na listu lijekova od 2019. nije došla niti jedna nova terapija, a jednom je lijeku, štoviše, sužena indikacija, što nije u skladu s međunarodnom praksom i otežava učinkovito liječenje.

U istom razdoblju u Hrvatskoj je od multiplog mijeloma preminulo više od 500 osoba, upozoravaju iz Udruge MijelomCRO.

Tisuću lica

– Multipli mijelom bolest je s tisuću lica, zbog čega svaka terapija ne djeluje identično kod svake osobe, već zahtijeva individualni pristup.

Od nadležnih tražimo da se omoguće kombinacije lijekova i njihova dostupnost u prvoj i ranijim linijama liječenja. Upravo zbog velikih troškova s kojima se suočava zdravstveni sustav trebale bi se primjenjivati učinkovite terapije, sukladno stručnom mišljenju hematologa, i to neovisno o bolnici u kojoj se oboljeli liječe, poručuju iz Udruge.

HZZO-u su u posljednje dvije godine upućena tri zahtjeva za uvođenje novih kombinacija liječenja koje se u susjednoj Sloveniji primjenjuju kao standard u liječenju multiplog mijeloma od 2022. godine.

Riječ je o različitim kombinacijama lijekova s daratumumabom, karfilzomibom i isatuksimabom, koji se kod nas nalaze na listi lijekova od 2019. godine, ali se primjenjuju u drugim linijama liječenja. Na zahtjeve odgovora nema, a očekivanja pacijenata su velika, kažu u udruzi.

Danas se otvaraju nove mogućnosti liječenja multiplog mijeloma imunoterapijom i kombinacijama imunoterapije i pametnih lijekova.

Riječ je o CAR-T staničnoj terapiji i biospecifičnim terapijama na koje je odgovor od 60 do 90 i više posto, umjesto odgovora od samo 30 posto u dosadašnjim terapijama.

Ove imunoterapije koriste se većinom u okviru kliničkih istraživanja u SAD-u, EU-u i drugim dijelovima svijeta.

Povratak bolesti

– Oboljeli imaju nevjerojatne ishode liječenja u slučajevima kada se mijelom vrati ili ako je riječ o novodijagnosticiranim pacijentima s visokorizičnim mijelomom.

Kod povratka bolesti pokazalo se da su oboljeli dobro i nakon 16 mjeseci primjene CAR-T terapije. Ali, nažalost, u Hrvatskoj kliničkih istraživanja u mijelomu već duže nemamo, upozorava Mira Armour, predsjednica Udruge MijelomCRO.

Trenutačno se za liječenje multiplog mijeloma provodi više od tri tisuće kliničkih ispitivanja, no s izuzetkom Poljske, Estonije, Srbije, Grčke i Češke, pacijenti srednjeistočne Europe nemaju mogućnost sudjelovanja.

Razloge zbog kojih pacijenti u Hrvatskoj nemaju pristup kliničkim istraživanjima Armour vidi u sporosti resornog Ministarstva zdravstva u odobravanju takvog istraživanja te pomanjkanju podrške i ujednačenih uvjeta u bolnicama za liječnike koji ih žele provoditi.

Multipli mijelom teška je neizlječiva bolest, od koje u Hrvatskoj svake godine obolijeva oko 300 osoba, a registrirano je ukupno 1.300 oboljelih.

Riječ je o rijetkoj bolesti s nespecifičnim simptomima s kojom se mnogi liječnici obiteljske medicine u praksi nikada neće niti susresti.

Zbog teže prepoznatljivosti simptoma, koji uključuju križobolju, infekcije, slabokrvnost, bubrežne probleme, bolest se kasno dijagnosticira, što utječe na ishode liječenja.