Dinutiksimab

BORBA SA SUSTAVOM U bitci da djeca oboljela od neuroblastoma dobiju lijek prevagu donijela – javnost

Barbara Čalušić

arhiva NL

arhiva NL

Lijek o kojem se zadnjih tjedana puno govori i piše je dinutiksimab, a u kliničkim ispitivanjima je pokazao učinkovitost u terapiji održavanja odnosno eliminacije eventualne mikroskopske ostatne bolesti. Rezultati su jasno pokazali da poboljšava stopu preživljenja bolesnika s visokorizičnim neuroblastomom koji su postigli dobar odgovor na prethodno primijenjenu terapiju za 10 do 20 posto, kaže prof. dr. Jelena Roganović, pročelnica riječkog Odjela za hematologiju i onkologiju



Djeca oboljela od visokorizičnog neuroblastoma u Hrvatskoj, prema obećanju zdravstvene administracije, novi bi lijek koji povećava šansu za izliječenje malih bolesnika koji boluju od ove teške zloćudne bolesti, trebala dobiti kroz najkasnije deset dana. Rezultat je to višetjedne javne bitke roditelja, udruga i stručnjaka, za koji se ujedno s priličnom vjerojatnošću može reći da bi se takav, na kraju ipak, pozitivan ishod čekao puno dulje da se u cijelu priču nije uključila javnost.


Činjenice su sljedeće: neuroblastomi su, nakon tumora mozga, najčešći solidni zloćudni tumori u djece, s udjelom od osam do 10 posto svih dječjih neoplazmi. Tipično se javljaju u male djece i najčešći su maligni tumori u dojenčadi. Prosječna dob oboljele djece pri postavljanju dijagnoze je svega 19 mjeseci, oko 80 posto neuroblastoma se dijagnosticira do pete godine života, a 98 posto do 10. godine života. U Hrvatskoj od neuroblastoma oboli pet do 10 djece godišnje, prosječno sedmero. Dvije trećine oboljele djece, dakle prosječno oko pet godišnje, ima visokorizični neuroblastom.


U riječkoj Klinici za pedijatriju Kliničkog bolničkog centra Rijeka godišnje se dijagnosticira jedan slučaj visokorizičnog neuroblastoma, a trenutačno se na riječkom Odjelu hematologije i onkologije liječi troje djece koja su kandidati za imunoterapiju odnosno dobivanje novog lijeka.




– Podjela neuroblastoma u tzv. grupe rizika, dakle, niski, intermedijarni i visoki rizik, temelji se na kliničkim i biološkim obilježjima tumora. Pritom treba napomenuti da vrlo intenzivna bazična istraživanja o neuroblastomu donose nova saznanja na temelju kojih se ova podjela može mijenjati. Podjela u grupe rizika pruža informacije o prognozi bolesti odnosno šansama oboljelog djeteta za izliječenje i izuzetno je važna u planiranju terapije. Pojednostavljeno, djeca starija od jedne godine s udaljenim metastazama kod postavljanja dijagnoze i s posebnim molekularnim obilježjima (amplifikacija tzv. MYCN gena) tumorskih stanica pripadaju grupi visokog rizika. Gotovo dvije trećine djece s neuroblastomom pripada u grupu visokog rizika. Rezultati liječenja ovih bolesnika su značajno lošiji u odnosu na grupu niskog i intermedijarnog rizika. Tako je petogodišnje preživljenje djece s neuroblastomom niskog rizika 95 posto, a petogodišnje preživljenje djece s visokorizičnim neuroblastomom 40 do 50 posto, objašnjava prof. dr. Jelena Roganović, pročelnica riječkog Odjela za hematologiju i onkologiju.


Multimodalno liječenje


Kako ističe, liječenje djece s neuroblastomom je multimodalno i obuhvaća kombinaciju kemoterapije, operativnog zahvata, megadozažne terapije s autolognom transplantacijom krvotvornih matičnih stanica, terapiju zračenjem i tzv. diferencijacijsku terapiju. Imunoterapija je pak novija metoda u liječenju visokorizičnih neuroblastoma.


– Ona se odnosi na protutijela usmjerena na specifične molekule prisutne isključivo na tumorskim stanicama te na lijekove (tzv. imunomodulatore) koji pomažu samom imunološkom sustavu bolesnika da prepozna i učinkovitije uništi tumorske stanice. Lijek o kojem se zadnjih tjedana puno govori i piše je dinutiksimab, kimerično ljudsko-mišje monoklonalno protutijelo usmjereno na specifične glikolipidne antigene prisutne na stanicama neuroblastoma. U kliničkim ispitivanjima je pokazao učinkovitost u terapiji održavanja odnosno eliminacije eventualne mikroskopske ostatne bolesti. Rezultati su jasno pokazali da poboljšava stopu preživljenja bolesnika s visokorizičnim neuroblastomom koji su postigli dobar odgovor na prethodno primijenjenu terapiju za 10 do 20 posto. Primjenjuje se u kombinaciji s drugim lijekovima, najčešće izotretinoinom koji je diferencijacijska terapija. Dugoročnih rezultata nema, dodaje prof. dr. Roganović.


Inače, Europska agencija za lijekove (EMA) registrirala je dinutuksimab 8. svibnja ove godine, i to za liječenje bolesnika s visokorizičnim neuroblastomom u dobi od 12 mjeseci do 17 godina, koji su prethodno primili standardnu terapiju i postigli dobar odgovor.


– Dinutuksimab se primjenjuje u intravenskoj infuziji kroz pet ciklusa. Neželjene pojave su brojne unatoč istovremenoj primjeni lijekova protiv bolova, povišene temperature i alergije. Najčešće nuspojave su jaka bol, alergijske reakcije, sindrom kapilarnog curenja, pad krvnog tlaka, laboratorijski poremećaji, sistemske infekcije, a opisane su i poremećaji srčanog, nervnog, dišnog, probavnog i mokraćnog sustava. Neke od ovih nuspojava mogu ugroziti život bolesnika, upozorava prof. dr. Roganović.


Upravo su nuspojave novog lijeka, prema navodima ministra zdravstva, glavni razlog zbog kojeg je formirano i posebno povjerenstvo za odobravanje ovog lijeka. Čekanje na mišljenje ovog povjerenstva, kao i činjenica da sustav nema desetak milijuna kuna, koliko je potrebno za terapiju sedmero djece, prije konačne Vladnine odluke, posebno je revoltiralo javnost.


Nesposobnost administracije


Dr. Leonardo Bressan, predsjednik podružnice Koordinacije hrvatske obiteljske medicine (KoHOM) smatra da je takvo stanje rezultat dugogodišnje nesposobnosti zdravstvene administracije da dugoročno promišlja stabilizaciju i daljnji razvoj jednog tako ozbiljnog sustava.


– Pod pojmom zdravstvene administracije podrazumijevam sam vrh piramide odlučivanja u samom nadležnom Ministarstvu. Više godina KoHOM zdravstvenoj administraciji dostavlja svoja viđenja o načinima rješavanja rastućih problema zdravstvenog sustava. Predložena kvalitetna rješenja zanemaruju se iz nama neprihvatljivih razloga. Ta ista zdravstvena administracija nije očito ništa naučila, ne želi ili nije sposobna za to na dosadašnjim greškama u sustavu. Deset do 11 milijuna kuna, koliko je potrebno za liječenje djece s neuroblastomom, u samom je startu bio potpuno dohvatljiv iznos. Dovoljno je podsjetiti da Ministarstvo financija krši zakonske propise koje je izglasao Sabor te uporno ne doznačuje Hrvatskom zavodu za zdravstveno osiguranje pripadajuća sredstva prikupljena iz raznih poreznih davanja, od trošarina pa do poreza na alkoholna pića i cigarete, u iznosu od više milijardi kuna godišnje. To su sredstva za direktno liječenje bolesnih građana Republike Hrvatske. A za to nitko osobno ne odgovara. Kao drugo, osobno sam već prošle godine u dva navrata, u kolovozu i rujnu, razgovarao s ravnateljem HZZO o tome, ali o problemu kršenja Zakona o obveznom zdravstvenom osiguranju od strane samog HZZO-a prilikom nadoknade plaće za osiguranike na dugotrajnom bolovanju koji su upućeni pred nadležna tijela vještačenja mirovinskog osiguranja tzv. invalidske komisije. Te iste komisije nisu donijele nalaz i mišljenje u roku od 60 dana od predaje medicinske dokumentacije kako ih zakon obvezuje, a u našim ordinacijama svjedočimo da je to pravilo, a nikako izuzetak.


Prema Zakonu o obveznom zdravstvenom osiguranju, u takvim slučajevima, financijski teret bolovanja prelazi na Mirovinski zavod čije tijelo vještačenja nije postupilo prema zakonskim obvezama, no HZZO i dalje, suprotno zakonskim ogranjičenjima, isplaćuje takva sredstva iz svog poslovanja. Kao treće, sam je Ministar Kujundžić priznao ono što mi iz KoHOM-a tvrdimo već cijeli niz godina: bolnički kolege, zbog straha od sudskih tužbi i zato što Ministarstvo ne brine o zaštiti liječnika u obavljanju profesije, sve češće pribjegavaju defenzivnoj medicini te smo sve češće svjedoci hiperdijagnostike što dovodi ne samo do apsurdnih listi čekanja na pretrage već i do enormnih nepotrebnih troškova za pretrage poput kompjuterizirane tomografije i magnetske rezonancije s rezultatom da je po samom navođenju Ministra čak 85 posto takvih nalaza očekivano uredno i nepotrebno. S druge strane, svjedoči ovakvoj situaciji u kojoj nam nedostaju sredstva za liječenje najbolesnije djece, rješenja su koja dr. Bressan navodi kako bi se u budućnosti izbjegle situacije, makar potencijalne, da sustavu nedostaje novca za liječenje djece.


Ograničena rasprava


Svoje mišljenje ima i prof. dr. Elvio Baccarini, predstojnik Katedre za etiku na riječkom Filozofskom fakultetu. Svjestan je činjenice da se i razvijene zapadne demokracije i društva blagostanja suočavaju s problemom oskudice financijskih resursa u zdravstvu. Iznenađuje ga, međutim, ograničen prostor za javnu raspravu o životno važnoj temi poput ove. On ističe trajnu startegiju zdravstva koja je sustavna i pristupa joj se s razložnim kriterijima.


– U ovom je razdoblju javnost, ipak, usredotočena na pitanje resursa i pravednosti u zdravstvu, na žalost, jako tužnim povodom, te tužnim okolnostima mladih života i njihovih obitelji. Bezuvjetno im pristupam osjećajima, solidarnošću i podrškom. Prije svega, važno je pojasniti činjenicu koja je nepovoljna, ali realna. Visoki troškovi zdravstva u razvijenim društvima blagostanja ne ovise samo o neracionalnom postupanju. Dijelom je zdravstvo skupo, upravo zbog napretka i efikasnosti medicine. Razvijene terapije nude nove mogućnosti djelovanja i efikasniji produžetak trajanja života. Takvim se ishodima svi možemo samo veseliti. No istovremeno trebamo biti svjesni da takvi ishodi kojima se veselimo uzrokuju i povećanje troškova te trebamo osmisliti javne politike koje će biti u stanju nositi se s tom činjenicom, naglašava prof. dr. Baccarini.


Stav da ljudski život nema cijenu i da bi trebalo u svakoj situaciji i svakoj osobi nuditi apsolutno optimalnu terapiju je plemenit, no prema njegovom mišljenju, nerealan ako se tim stavom zanemaruje činjenica da su neki troškovi u zdravstvu neizbježni i veoma visoki, a resursi ograničeni.


– Ispravan stav predstavlja sustavno razmišljanje o pitanju, tako da osvijestimo moralnu važnost nekih troškova čak i kada su vrlo visoki, da ustanovimo troškove koji su nepotrebni, ili čak neracionalni, da osmislimo opće kriterije pravednosti. Potrebno je imati javnu raspravu koja će uključiti građane, ustanove, političke stranke i stručne djelatnike. O tom su problemu već pisali autori koji se kvalificirano bave pitanjima pravednosti u zdravstvu, a među kojima je posebno istaknut Norman Daniels. Rasprava treba biti obuhvatna, ne samo po tome što uključuje društvo u cjelini, već i po tome što analizira tematiku u svojim različitim dimenzijama. Važno je odrediti prioritete u zdravstvu. Kao opće načelo, na primjer, rekao bih da produžetak trajanja života pripada snažnim prioritetima. Cinično je kada se o tome govori isključivo u terminima matematičkih računa te se kaže, na primjer, da je razdoblje od, recimo, šest mjeseci prekratko razdoblje za veći trošak zdravstvenih resursa. Ili da je neka vjerojatnost nedovoljno velika. Kada netko posjeduje mogućnost života za neko razdoblje, premda bila u trajanju kojega sam naveo, to razdoblje za tu osobu i njezine drage predstavlja cijeli život i na to pitanje bi trebalo gledati uvažavajući tu činjenicu. To je razlog zašto terapije produžetka trajanja života imaju jaki prioritet. Na žalost, ne i apsolutni, dodaje prof.dr. Baccarini.


Načelo pravičnosti


Predstojnik riječke Katedre za etiku ističe kako je nedopustivo da se o pitanjima važnih javnih potreba, gdje osim zdravstva, primjerice, pripada i obrazovanje, odluke oblikuju u uskim krugovima, izvan javne pozornosti.


– Građani trebaju odrediti odnose prioriteta, imajući u vidu moralne i vrijednosne stavove, ali i neoborivu činjenicu. Resursi nisu neograničeni, a svako usmjeravanje resursa nekim potrebama znači oduzimanje resursa drugim potrebama. Važno je uvažiti i načelo pravičnosti. Ako smo odredili neko pravo, trebamo odrediti da to pravo pripada svima koji se nalaze u situaciji koja je ekvivalentna s moralnog i vrijednosnog stajališta. Posljedično, kada razmišljamo o troškovima, ne smijemo razmišljati o troškovima pojedinih slučajeva, već o ukupnim troškovima sličnih slučajeva i usporediti ih s troškovima drugih vrsta slučajeva. Na žalost, rasprave se pojavljuju isključivo u obliku koji je vremenski ograničen. Nije lako izazvati promjene. Izbori su, ipak, najjače sredstvo kojim raspolažu građani u suvremenim demokracijama. Mogao bi biti dobar početak, na primjer, da se nagrađuju stranke koje u svom predizbornom obraćanju jasno izražavaju svoje stavove o raspodjeli sredstava u zdravstvu, imajući u vidu pravednost i proporcije korištenja javnih sredstava za sve društvene segmente. Na žalost, no možda krivnjom osobne neinformiranosti, nisam upoznat sa strankom koja je u izbornom sučeljavanju kod nas pristupila s jasnim razmišljanjima o tim pitanjima. Ipak, demagoški bi bilo svu krivnju usmjeriti prema političkim strankama. I građani su sudionici zanemarivanja prioritetnih životnih tema u političkim agendama, zaključuje prof. dr. Baccarini.